Was ist Off-Label-Use?

Gerade durch mRNA-Impfungen bei Kindern wird das Thema des OffLabel-Uses von Wirkstoffen kontrovers diskutiert. Verantwortungslos sei es, nahezu kriminell. 

Ist es nicht. Zeit, mit einigen Mythen zum Thema aufzuräumen.

Mal sehen, was der G-BA (Gemeinsame Bundesausschuss) zum Thema Off-Label-Use zu sagen hat:

"Unter Off-Label-Use wird der zulassungsüberschreitende Einsatz eines Arzneimittels außerhalb der von den nationalen oder europäischen Zulassungsbehörden genehmigten Anwendungsgebiete (Indikationen, Patientengruppen) verstanden. Grundsätzlich ist Ärztinnen und Ärzten eine zulassungsüberschreitende Anwendung von Arzneimitteln erlaubt."

Doch was ist Off-Label-Use überhaupt? 

Dafür schauen wir einmal in das Zulassungsprocedere eines Wirkstoffes. Um eine Substanz zuzulassen, muss ein für sie spezifischer Einsatzzweck definiert, und der klare (überlegene) therapeutische Nutzen in der jeweiligen Zulassungsstudie nachgewiesen werden. Erfolgt dieser Nachweis, verbunden mit der bewiesenen Verträglichkeit (und anderen Parametern) kann der Wirkstoff zugelassen werden. Die erfolgte Zulassung eines jeden Wirkstoffes ist genau definiert: Zielgruppe, Dosis, klinisches Einsatzgebiet. Wird der Wirkstoff seiner klaren Produktbestimmung entsprechend eingesetzt, spricht man von On-Label-Use. Weicht die Anwendung in einem der genannten Punkte von der Herstellerbestimmung ab, wird die Substanz Off-Label genutzt. 

Erfolgt eine Erweiterung der Zulassung, weil einer der Zulassungsparameter erweitert wird, müssen hierfür neue Studien mit neuer Fragestellung in Auftrag gegeben werden. In diesen Studien muss der neue Nutzen für die neue Fragestellung, Zielgruppe, Erkrankung, o.ä. bewiesen werden. Dies erfolgt nur, wenn es für die Hersteller auch wirtschaftlich lukrativ - sprich, wenn die Zielgruppe groß genug ist. 

Grundsätzlich sind Erwachsene die erste, weil größte Zielgruppe eines Wirkstoffes. So auch bei den COVID19-Schutzimpfstoffen. Bei Erwachsenen ist die Wahrscheinlichkeit am größten, das investierte Kapital wieder einzunehmen. Das bedeutet nicht, dass die Wirkstoffe in anderen Altersklassen nicht wirken, oder ihr Nutzen fragwürdig wäre. Letztendlich bedeutet es nur eines: Der Hersteller scheut aktuell die Investition, eine Erweiterung der Zulassung durch neue Studien zu erwirken. 

Gleichzeitig sind MedizinerInnen immer die Chefbehandler ihrer Patienten. Kein Beipackzettel der Welt schreibt einem Arzt/Ärztin vor, was er seinen Patienten verschreibt. Dieser nimmt ihm nur die Haftungsfrage. Wofür ein Hersteller haftet, bzw. was dieser im Beipackzettel als Anwendungsgebiet definiert, darüber ist der Behandler ein Stück weit abgesichert. 

Trotzdem wissen ÄrztInnen, wie die Erkrankungen ihrer Patienten funktionieren und wie die verschriebenen Substanzen arbeiten.

Das gibt der Medizin die Möglichkeit, zugelassene Substanzen in einem Einsatzspektrum zu nutzen, für das sie laut Zulassung nicht gedacht sind, aber dadurch nicht weniger funktionieren. Gerade in Onkologie, Palliativmedizin oder bei quantitativ seltenen Erkrankungen übersteigt das für Zulassungsstudien zu erwartende Budget den zu erwartenden Gewinn. Das führt dazu, dass - auch in der Pädiatrie - häufig Medikamente genutzt werden, die eigentlich nicht für den Einsatz an Kindern zugelassen sind, die aber vom behandelnden ärztl. Team in Dosis und Vergabe derart angepasst werden, dass sie trotzdem komplikationsarm wirken. Andernfalls wäre es schlicht nicht möglich, zum Beispiel in der Kinderonkologie angemessen Nebenwirkungsmanagement der Chemotherapien zu betreiben. Kaum eines der eingesetzten Medikamente besitzt eine pädiatrische Zulassung.  

Wirtschaftlich attraktiv sind in der Pädiatrie nur Medikamente, die einen entsprechend breiten Absatzmarkt erwarten lassen. Schmerzmedikamente, Fiebersenker, Antibiotika - und eben Impfstoffe.

Auch in der Erwachsenenversorgung ist Off-Label-Use absolut üblich. In der Onkologie beispielsweise Haldol oder Tavor gegen Übelkeit, in der Palliativmedizin Morphin gegen Atembeschwerden. Auch in der Rheumatologie oder bei seltenen Erkrankungen wie ALS ist man gezwungen, auf Substanzen zurückzugreifen, die wirksam sind und deren Nutzen eindeutig ist. Doch aufgrund der wirtschaftlichen Unattraktivität sind sie nicht für den Einsatz bei den entsprechenden Erkrankungen zugelassen. ME/CFS-PatientInnen können ebenfalls ein Lied vom sinnvollen Einsatz von Off-Label-Use singen.

Bei der Covid19-Schutzimpfung ist es genauso. Die Impfstoffe sind inzwischen milliardenfach verimpft, die Verträglichkeit und der Nutzen eindeutig belegt, mRNA wird in unserem Organismus biologisch gesehen auf immer die gleiche Weise verstoffwechselt - altersunabhängig. Es gibt keinen Grund, davon auszugehen, dass bei Kindern die Wirkung anders wäre, als bei Erwachsenen. Deshalb ist Off-Label-Use weder kriminell, noch unmoralisch und erst Recht nicht verantwortungslos. Im Gegenteil: Sie ist der Beweis für die Verantwortung, die die impfenden MedizinerInnen bereit sind, zu übernehmen - einschließlich der erweiterten Haftung.

Deshalb habe ich großen Respekt vor allen, die bereit sind, diesen Schritt zu gehen. DANKE!

Danke fürs Lesen.

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